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專技高考-藥師(一)藥理學與藥物化學11141單選題

先天性夜盲症之基因療法產品 voretigene neparvovec-rzyl,所使用之基因載體為何?

Aclustered regularly interspaced short palindromic repeats(CRISPR)
Bviral vector正確答案
Czinc finger nuclease(ZFN)
Dtranscription activator-like effector nuclease(TALEN)
答案與詳解
B
正確答案
Voretigene neparvovec(Luxturna)是首個FDA核准的活體基因療法,使用腺相關病毒(AAV)作為基因載體遞送RPE65基因,治療先天性夜盲症(Leber先天性黑矇)。

為什麼答案是 B

Voretigene neparvovec使用腺相關病毒(AAV2)作為病毒載體(viral vector),將正常的RPE65基因送入視網膜色素上皮細胞,是正確答案。

考點:基因編輯工具考點:病毒載體遞送
載入中…

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